Ūmi mieloleukemija
Ūmi mieloleukemija (ŪML) yra labai agresyvi, piktybinė kraujo liga, kurios metu kaulų čiulpuose vietoje sveikų kraujo ląstelių dauginasi vėžinės, pakitusios, nebrandžios ląstelės, vadinamos blastais. Ligos atsiradimą sukelia genetinės pažaidos, atsirandančios kraujodaros ląstelėse.
Tai – reta liga. Lietuvoje kasmet diagnozuojama apie 100–110 naujų atvejų, vidutinis susirgusiųjų amžius siekia 65–70 metų, kiek dažniau serga vyrai.
„Deja, bet retais atvejais šia liga suserga ir gerokai jaunesni žmonės ar net vaikai. Paprastai klinikinė eiga yra ūmi, besitęsianti keletą savaičių ar mėnesių, o susirgusiųjų būklė sparčiai blogėja, – sako Santaros klinikų Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centro gydytojas hematologas Andrius Žučenka. – Pacientus varginantys simptomai susiję su kraujodaros ir sveikų kraujo ląstelių nepakankamumu: dusulys, galvos svaigimas, dėl raudonųjų kraujo ląstelių (eritrocitų) trūkumo vargina labai didelis bendras silpnumas, dėl baltųjų kraujo ląstelių (leukocitų) stokos – bakterinės, grybelinės, virusinės infekcijos, kraujavimai iš nosies, dantenų, dėl mažo trombocitų skaičiaus savaime atsirandančios mėlynės ar netgi gyvybei pavojingi kraujavimai.“
ŪML gydymo iššūkiai
Tarp visų piktybinių ligų ŪML gydymas yra vienas iš labiausiai individualizuotų. Parinkti tinkamiausią gydymą kiekvienam ŪML sergančiam pacientui leidžia jo būklė, amžius, gretutinės ligos ir leukeminių ląstelių genetinė sandara.
Būtent vėžio genetiniai tyrimai leidžia ne tik numatyti ligos prognozę, itin jautriai stebėti ligos likutį, bet ir pritaikyti taikinių terapiją – vaistus, kurie veikia ir taikosi tik į labai specifinį, pakitusį leukeminės ląstelės mechanizmą. Tai yra esminis skirtumas nuo įprastos chemoterapijos, kuri nesirinkdama veikia visas greitai besidauginančias ląsteles.
„Nepaisant didelio proveržio hematologijoje, didėjančio efektyvių vaistų rinkinio ir gerėjančių kaulų čiulpų transplantacijos rezultatų, ŪML išlieka viena sunkiausiai išgydomų piktybinių kraujo ligų. To priežastis – leukeminių ląstelių atsparumas gydymui bei ligos atkryčiai.
Tokiais atvejais pacientų prognozė tampa itin bloga, kadangi gydymui atsparios arba atsinaujinusios ŪML gydymas yra itin ribotas – didelių dozių chemoterapija yra labai toksiška, o šiuo metu gydymui naudojami ir patvirtinti taikinių terapijos preparatai, net jeigu ir yra prieinami, dažniausiai pasižymi tik trumpalaikiu poveikiu“, – ligos gydymo situaciją komentuoja gydytojas hematologas A. Žučenka.
Menino inhibitoriai: inovatyvūs vaistai, slopinantys leukemiją sukeliančią baltymų sąveiką
Pastaruosius kelerius metus didžiausias pasiekimas gydant ŪML yra menino inhibitoriai. Tai visiškai nauja vaistų grupė, kuri pacientų leukeminėse ląstelėse blokuoja dviejų labai svarbių baltymų sąveiką. Tokiu būdu stabdomas leukeminių ląstelių dauginimasis bei ištaisomas ląstelių brendimo sutrikimas.
Taip pat žinoma, kad šis gydymas efektyvus ne visiems ŪML sergantiems pacientams – leukeminėse ląstelėse turi būti nustatyti specifiniai pakitimai. Šiuo metu daugiausiai duomenų yra apie menino inhibitiorių revumenibą.
Pasak gydytojo hematologo A. Žučenkos, pirmieji revumenibo efektyvumo duomenys yra itin geri – 63 proc. pacientų pavyko pasiekti remisiją. Kai kalbame apie gydymui atsparią arba recidyvavusią ŪML ir prieš tai jau išnaudotas visas kitas gydymo galimybes – tai yra itin daug žadantis rezultatas, kuris pasiektas vos su vienu taikinių terapijos preparatu.
Revumenibas pasižymi ir reikšmingai mažesniu sunkiu šalutinių reiškinių dažniu lyginant su intensyvia chemoterapija.
„Svarbu paminėti, kad kituose šiuo metu vykstančiuose tyrimuose revumenibas naudotas derinyje kartu su papildoma taikinių terapija ir pasižymėjo beveik 100 proc. siekiančiu remisijų dažniu..
Remiantis šiais ankstyvais rezultatais tikimasi, kad artimiausiu metu revumenibas bus patvirtintas JAV Maisto ir vaistų agentūros, o jau netrukus prasidėsiantys didesnės apimties klinikiniai tyrimai ateityje patvirtins šio vaisto efektyvumą bei saugumą deriniuose su chemoterapija ar kita taikinių terapija“, – sako gydytojas A. Žučenka.
Lietuvos patirtis
Dėl įdėtų didelių pastangų, ilgalaikio dalyvavimo įvairiuose klinikiniuose tyrimuose bei bendradarbiavimo su geriausiais pasaulio leukemijų gydymo centrais revumenibo klinikinis tyrimas ir ankstyvo prieinamumo programa vyksta ir Santaros klinikų Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centre (HOTC). Svarbu pabrėžti, kad šis tyrimas ir ankstyvojo prieinamumo programa vyksta vos keliose Vakarų Europos šalyse bei Lietuvoje.
„Būtent dėl šios priežasties į VUL Santaros klinikų HOTC atvyksta ŪML pacientai ne tik iš visos Lietuvos, bet ir iš užsienio šalių – gydymą revumenibu gavo pacientai iš Latvijos, Estijos, Lenkijos, Norvegijos, nuolat palaikome ryšį ir su kitų šalių hematologais dėl galimybių pacientams atvykti gydytis į mūsų šalį.
Iki šios dienos gydymą revumenibu Lietuvoje jau yra gavę net 10 pacientų, kurie prieš tai buvo išnaudoję visus įmanomus standartinius ir tiriamuosius ŪML gydymus, o praeitais metais teko didelė garbė pristatyti duomenis didžiausiame pasaulio hematologijos kongrese“, – sako gydytojas hematologas A. Žučenka.
Daugeliui pacientų revumenibas buvo efektyvus ir leido pasiekti remisiją, o svarbiausia – daliai pacientų, esančių remisijoje, buvo galima atlikti alogeninę kaulų čiulpų transplantaciją ir taip dar labiau padidinti jų pasveikimo šansus.
„Kaulų čiulpų transplantacija šiais atvejais yra gyvybiškai svarbi, kadangi po jos pacientai gauna naują imuninę sistemą, kuri kovoja su likutine leukemija, ir mažina pakartotinio leukemijos atkryčio tikimybę. Neatlikus transplantacijos, jokių šansų pasveikti tokiose situacijose nėra, – sako gydytojas hematologas A. Žučenka. – Be galo džiaugiamės, kad šiuo metu mūsų ŪML pacientai gali gauti patį moderniausią gydymą, leidžiantį gelbėti jų gyvybes. Tačiau pasibaigus klinikiniams tyrimams ir vaistui gavus registraciją, inovatyvūs preparatai dėl didelės kainos tampa prieinami tik juos kompensuojant valstybei. Labai tikimės, kad inovatyvių vaistų kompensavimo mechanizmai Lietuvoje tai gebės užtikrinti.“
Gydytojas hematologas A. Žučenka, aiškindamas revumenibo efektyvumą gydant ŪML, pasakoja ir Lietuvos pacientės išskirtinį atvejį ne tik Lietuvoje, bet ir pasaulyje: visiems taikytiems gydymams atspari leukemija atsitraukė po gydymo šiuo vaistu ir trečiosios kaulų čiulpų transplantacijos: „HOTC komandos didelių pastangų dėka ji buvo pirmoji Lietuvos pacientė, išvykusi į geriausią JAV leukemijų gydymo centrą ir ten įsitraukė į revumenibo klinikinį tyrimą.
Tuo metu tyrimas vyko tik JAV. Dėl mūsų centro aukštos medicininės kompetencijos buvo leista pacientei gydymą revumenibu tęsti Lietuvoje. Šiuo metu pacientė vaistą vartoja jau trejus metus – ilgiausiai pasaulyje. Šis sėkmės atvejis bei mūsų kvalifikacija ir patirtis leido pradėti revumenibo klinikinį tyrimą Lietuvoje: mūsų centras buvo pasirinktas kartu su keliais kitais geriausiais Europos hematologijos centrais.“
