Vilniaus universiteto medicinos fakulteto dėstytojas ir VUL Santaros klinikų gydytojas neurologas, dr. Arūnas Vaitkevičius pabrėžė, kad didelio dėmesio sulaukusį vaistą derėtų vertinti atsargiai, nes jo dar neregistavo jokia vaistų reguliavimo institucija, o klinikinio tyrimo duomenų tinkamai įvertinti nespėjo ir nepriklausomi ekspertai.
Santūriai žinią apie vaistą sutiko ir Kauno klinikų gydytoja neurologė Greta Pšemeneckienė. „Džiaugtis ir sakyti, kad dabar jau mokėsime išgydyti šią ligą dar tikrai nereikėtų“, – naujienų portalui lrytas.lt sakė gydytoja.
„Manau, tai bus ne paskutinis tokio pobūdžio vaistas. Tik šis atvejis įdomesnis tuo, kad trečios stadijos klinikiniais tyrimais gauti rezultatai parodė, kad vaistas ne tik sumažina amiloido kiekį smegenyse, bet ir reikšmingai pristabdo kognityvinių funkcijų blogėjimą“, – paaiškino G.Pšemeneckienė.
Visgi, gydytoja pabrėžė, kad ir minimali pažanga – geriau negu nieko. „Manau, kad bent šiokį tokį postūmį Alzheimerio ligos gydymo srityje galime vertinti kaip teigiamą dalyką“, – sakė neurologė.
Daugėja Alzheimerio ligos atvejų
Kad geriau suprastume potencialią naujo vaisto vietą Alzheimerio ligos gydymo dėlionėje, reikalingas papildomas kontekstas.
„Ligos esmė – neurodegeneracinis procesas, galvos smegenų neuronų laipsniškas žuvimas. Dėl to blogėja žmogaus atmintis, orientacija, kitos pažinimo funkcijos bei kasdienė veikla, jis tampa priklausomas nuo kitų ir galiausiai reikalauja nuolatinės priežiūros ir slaugos“, – lrytas.lt sakė A.Vaitkevičius.
Alzheimerio liga – vis opesnė ne medicininė, bet ir socialinė problema. „Pacientų priežiūra tampa didele našta įvairių šalių sveikatos ir socialinės apsaugos sistemoms. Sergantį žmogų prižiūrintys artimieji negali dirbti, o jų priežiūra globos įstaigose taip pat kainuoja“, – pastebėjo A.Vaitkevičius.
„Visuomenė sensta, ligos atvejų daugėja. Tas pastebima ir Lietuvoje, nors visuomenėje susirgimas vis dar nėra pakankamai įsisąmonintas. Nemaža dalis pacientų ir jų artimieji nesikreipia į gydytojus, įsivaizduojama, kad juos kamuoja įprasta senatvė, o ne liga“, – pridūrė gydytojas neurologas.
Pasak A.Vaitkevičiaus, efektyvaus Alzheimerio ligos gydymo iki šiol nėra, esami medikamentai ligos eigos keisti negeba, yra nukreipti tik jos simptomams lengvinti. Tuo metu Vakarų visuomenėse jaučiamas vis didesnis spaudimas, kad Alzheimeriu sergančių žmonių ir jų artimųjų problemos būtų palengvintos.
„Tikslas yra sukurti vaistą, kuris sustabdytų ligos progresavimą. Suprantama, kad žuvusių smegenų ląstelių atstatyti nepavyks, todėl siekiama, jog susirgimas bent jau nepažengtų toliau“, – aiškino A.Vaitkevičius.
Jis pasakojo, kad iki šiol bandyta sukurti ne vieną vaistą, tačiau rezultatų nepasiekta: susidurta su veiksmingumo arba saugumo problemomis.
Vaistų laukiama su didžiuliu lūkesčiu
Taigi, bandymų būta ir anksčiau, o veiksmingo vaisto laukiantys žmonės ir jų artimieji ne tik skatina naujų medikamentų paieškas, bet ir sukuria papildomą spaudimą svarstant naujas vaistų registracijos paraiškas.
2021 m. vasarą JAV registruotas Alzheimerio ligos gydymas adukanumabu. Šis sprendimas susilaukė daug kritikos, nes vaisto efektyvumas daugeliui kėlė nemažai abejonių.
„Šitas vaistas Europoje nebuvo patvirtintas, nes pritrūko jo veiksmingumą pagrindžiančių įrodymų“, – paaiškino G.Pšemeneckienė.
A.Vaitkevičius svarstė, kad skambiai šią savaitę paskelbti klinikinio tyrimo rezultatai gali būti strateginis farmacijos kampanijos, siekiančios greito naujo vaisto pripažinimo, žingsnis.
„Galbūt norima ne tik pristatyti naujus duomenis, tačiau ir sukelti didesnį lūkestį visuomenėje, kartu ir spaudimą duomenis vertinantiems ekspertams“, – aiškino A.Vaitkevičius.
Remiantis paskelbtais tyrimo rezultatais, lekanemabas veiksmingas tuomet, kai skiriamas ankstyvoje Alzheimerio ligos stadijoje, kol smegenims dar nepadaryta didelė žala.
„Iš esmės, tai yra logiška. Vaistą skirti reikia, kai pacientas dar yra savarankiškas, kol jo būklė dar nereikalauja nuolatinės priežiūros“, – sakė A.Vaitkevičius.
Geresnės diagnostikos paieškos
G.Pšemeneckienė pabrėžė, kad ne tik aktyviai bandoma sukurti vaistus, kurie gydytų Alzheimerio ligą, bet ieškoma ir naujų diagnostikos galimybių.
„Žinoma, kad pokyčiai smegenyse atsiranda dešimt ir daugiau metų anksčiau, nei pasireiškia ligos simptomai. Manau, esant vaistui į priekį pažengtų ir ankstyvoji diagnostika. Esmė būtų kuo anksčiau nustatyti ligą, galbūt dar net nesant jos simptomams. Tuomet gydytojas galėtų paskirti gydymą.
Bent jau toks modelis yra įsivaizduojamas. Bet ar vaistas pasiteisins, ar atsiras kitu principu veikiančių terapijų, dar sunku pasakyti. Esmė tokia, kad Alzheimerio liga išlieka sunkiai įveikiama didžiajam mokslui“, – pripažino G.Pšemeneckienė.
Alzheimerio ligos diagnostiką patobulinti siekiantys tyrėjai šiuo metu susitelkę ties susirgimą išduodančių biožymenų paieškomis. Tikimasi, kad jau prasidėjusią Alzheimerio ligą arba būsimą susirgimą galėtų įspėti, pavyzdžiui, kraujo tyrimas. Panašūs metodai jau taikomi ankstyvos onkologinių susirgimų diagnostikos srityje.
Tačiau sėkmės galimybės išlieka miglotos, nes net ir turimos žinios apie Alzheimerio ligą nėra tvirtos.
„Pagrindinė teorija teigia, kad Alzheimerio ligą sukelia specifinio baltymo, beta amiloido, sankaupos ir toksinis poveikis smegenims. Toks aiškinimas sulaukia kritikos, bet išlieka dominuojančiu. Daugybė tyrimų aiškinasi, kaip sumažinti beta amiloido kiekį smegenyse“, – paaiškino A.Vaitkevičius.
„Tarp mokslininkų yra ir kitų nuomonių, teigiančių, kad amiloidų sankaupos yra tik pasekmė kito proceso, kurio dar negalime aiškiai įvardinti“, – sakė G.Pšemeneckienė.
Tuo pačiu ir ankstyva diagnostika nesprendžia problemos, kol nėra užtikrinto gydymo.
„Surasime ligą ir ką tada darysime? Sakysime: „Pone, Jums po dešimties metų bus Alzheimerio liga“. Bet kas iš to? Kai yra vaistai, tada atsiranda prasmė“, – patikino G.Pšemeneckienė.
Abejonės dėl kainos ir šalutinių poveikių
Užsienio spauda skelbia, kad duomenis dėl lekanemabo patvirtinimo jau nagrinėja Amerikos maisto ir vaistų administracija, o vaistą kuriančios farmacijos bendrovės žada jau kitąmet pateikti paraiškas dėl jo registracijos Europoje.
„Šie vaistai – tai vadinamoji biologinė terapija, sudėtingos molekulės, kurių vartojimas nėra paprastas. Vaistai priskiriami monokloninių antikūnų grupei, kurie pacientui turi būti lašinami į veną. Jie atpažįsta patologinius baltymus arba tam tikras jų grandis, jas suriša ir pašalina iš smegenų“, – apie naujausią Alzheimerio ligos gydymą pasakojo A.Vaitkevičius.
Net ir paaiškėjus, kad sukurtas veiksmingas ir saugus vaistas, iššūkių sukeltų jo panaudojimo ir prieinamumo klausimai.
Pernai JAV registruoto vaisto adukanumabo metinė gydymo kaina – 56 tūkst. dolerių.
„Kai kurios JAV privačios draudimo kompanijos visai atsisakė kompensuoti gydymą arba labai apribojo kompensavimą. Todėl dauguma pacientų ir Amerikoje liko tik su iki tol buvusiu simptominiu gydymu“, – pasakojo A.Vaitkevičius.
G.Pšemeneckienė taip pat nurodė, kad naujojo gydymo kaina iš esmės apribotų jo naudojimą.
„Kaina yra begalinė“, – sakė G.Pšemeneckienė.
„Peržvelgiau kitų autorių atsiliepimus. Naujas vaistas jiems kelia abejonių. Kaina didžiulė, tad klausimų kelia rizikos ir naudos kaštų santykis. Manau, reikės laiko ir tyrimų“, – teigė gydytoja.
A.Vaitkevičius atkreipė dėmesį, kad nepaisant pozityvaus lekanemabo pristatymo, klinikinio tyrimo metu pastebėtos ir vaisto keliamos saugumo rizikos.
Vaistą gavę pacientai susidūrė su 17 proc. smegenų kraujavimo ir 13 proc. smegenų patinimo rizika. „Šios grupės vaistams yra būdingas toks poveikis. Siekiama pašalinti beta almiloidą iš smegenų ląstelių, tačiau tokia intervencija potencialiai gali sukelti įvardytus šalutinius poveikius. Todėl ir turi būti labai atidžiai įvertintas galimos žalos bei naudos santykis.
Priešnuodžio paieškos tęsiasi
Šią savaitę paskelbtame didelio masto klinikiniame tyrime dalyvavo 1795 savanoriai, sergantys ankstyva Alzheimerio ligos forma. Jiems lekanemabo infuzijos buvo atliekamos kas dvi savaites.
Rezultatai pristatyti San Franciske (JAV) vykusioje konferencijoje ir paskelbti žurnale „New England Journal of Medicine“, bet pabrėžta, kad tai nėra stebuklingas vaistas.
Liga ir toliau mažino pacientų smegenų pajėgumus, tačiau pastebėta, kad per 18 mėnesių gydymo laikotarpį pavyko ketvirtadaliu sulėtinti šį procesą.
Koks gi verdiktas lekanemabo atžvilgiu? Panašu, kad priešnuodžiu nuo Alzheimerio ligos jis netaps, tačiau suteikia vilties, kad veiksmingas gydymas galiausiai atsiras.
„Ar šitas vaistas yra būtent tas, kuris padės pacientams išgyventi ir išgyti? Tai dar tebėra klausimas“, – sakė G.Pšemeneckienė.
