Šios naujos vakcinos ne tik išgelbėjo milijonus gyvybių, bet ir patvirtino, kad iRNR gali pakeisti gydymo metodus. Šiuo metu atliekama šimtai iRNR pagrįstų gydymo metodų tyrimų. „Tai technologija, kuri dar tik pradeda skverbtis į rinką“, – sako Mirella Salvatore iš Veilo Kornelio medicinos instituto JAV.
iRNR vakcinos gali atrodyti visiškai naujos, tačiau iš tikrųjų jos buvo kuriamos daugiau nei pusę amžiaus. 1961 m. ši genetinė medžiaga buvo atrasta ir buvo nustatyta, kad joje slypi nurodymai, kaip gaminti baltymus ląstelėse.
Tai suteikė įdomią galimybę: jei žinome jų genetines sekas, galime naudoti iRNR, kad priverstume ląsteles gaminti baltymus. Bėda ta, kad mūsų imuninė sistema svetimą iRNR laiko svetimkūniu ir greitai ją sunaikina, kol ji dar nespėjo būti paversta į baltymus.
Tačiau 2005 m. Pensilvanijos universiteto mokslininkai Katalin Karikó ir Drew Weissmanas rado būdą, kaip modifikuoti iRNR, kad ji galėtų apeiti mūsų gynybinius mechanizmus – ir taip padėjo pagrindą vakcinoms.
Dauguma antivirusinių vakcinų veikia į organizmą įvesdamos negyvą patogeno versiją arba jo baltymą. Taip mūsų imuninė sistema išmokoma atpažinti virusą kaip užpuoliką, kad ateityje galėtų greitai jį atpažinti ir užpulti. Tačiau šių vakcinų baltymai turi būti gaminami gyvosiose ląstelėse, o tai yra brangu ir reikalauja daug laiko.
O iRNR vakcinos suteikia ląstelėms genetines instrukcijas, kaip pačioms pasigaminti baltymą. „iRNR leidžia mums paversti jus maža gamybos jėgaine“, – sako Hamilton Bennett, dirbanti farmacijos bendrovėje „Moderna“ Masačusetse (JAV). Tai sparčiai pagreitina vakcinų gamybos procesą. Pavyzdžiui, „Moderna“ savo iRNR Covid-19 vakciną su žmonėmis pradėjo bandyti praėjus vos 66 dienoms nuo SARS-CoV-2 viruso sekos nustatymo.
Dar viena priežastis, kodėl iRNR vakcinos su Covid-19 pasiteisino, yra ta, kad farmacijos bendrovės jau turėjo jų gamybos sistemas. Prieš pandemiją jos buvo bandomos tokioms infekcijoms kaip zikos virusas, sako K. Karikó. „Taigi, galėjome veikti labai greitai ir pasitikėdami gamybos platforma“, – sako H. Bennet.
Dar vienas privalumas yra tas, kad jas galima pritaikyti. „Kai tik turite [baltymų] seką, galite gaminti vakciną“, – sako M. Salvatore. Taigi, jei virusas mutuoja, gamintojai gali koreguoti savo vakcinas.
„Moderna“ ir „Pfizer“/“BioNTech“ sukūrė iRNR vakcinas nuo kvėpavimo takų sincitinio viruso, kurios ir jas patvirtino JAV, Kanada, Europos Sąjunga ir Kataras. Gali būti, kad atsiras dar daugiau iRNR pagrįstų intervencinių priemonių. „Šiuo metu atliekama apie 300 iRNR klinikinių tyrimų, – sako D. Weissmanas. – Daugelis jų skirtos vakcinoms, įskaitant vakcinas nuo ŽIV, gripo, noroviruso, C. difficile, maliarijos, tuberkuliozės ir kitų patogenų.“
2024 m. birželį „Moderna“ paskelbė daug žadančius kombinuotos iRNR vakcinos nuo gripo ir Covid-19 paskutinės stadijos tyrimo rezultatus. Ji sukėlė didesnį imuninį atsaką prieš virusus nei licencijuotos gripo ir Covid-19 vakcinos 50 metų ir vyresniems žmonėms. Įmonė siekia pateikti duomenis JAV maisto ir vaistų administracijai iki metų pabaigos, sako H. Bennett, pažymėdama, kad dviguba vakcina turėtų pagerinti imunizacijos reikalavimų laikymąsi.
Kitos būklės taip pat gali būti gydomos naudojant iRNR technologiją. Pavyzdžiui, 2029 m. planuojama baigti individualizuotos vakcinos nuo odos vėžio melanomos bandymą. Ankstesniame tyrime ją derinant su standartiniu vaistu nuo vėžio, per maždaug vienerių metų tyrimo laikotarpį vėžio išplitimo arba asmens mirties rizika sumažėjo 65 proc.
D. Weissmanas ir jo kolegos taip pat tiria iRNR kaip genetinių ligų – pavyzdžiui, pjautuvinės anemijos gydymo būdą. Idėja yra teikti genų redagavimo terapiją koduojant ją iRNR, tačiau iššūkis yra sukurti būdus, kaip pristatyti iRNR terapiją į tą kūno dalį, į kurią norime nukreipti, sako K. Karikó.
Nors gali prireikti daug metų, kol bus išnaudotos visos iRNR galimybės, D. Weissmanas mano, kad jau esama pusiaukelėje. Taip yra daugiausia dėl to, kad Covid-19 vakcinos sukėlė susidomėjimą ir investicijas, kurios priartino šią technologiją prie medicinos atnaujinimo, rašo „New Scientist“.
