Temple universiteto (Filadelfija, JAV) medicinos mokyklos biologai pirmą kartą sugebėjo sėkmingai išpjauti ŽIV viruso DNR segmentą iš gyvo organizmo genomo. Savo darbą jie aprašė žurnale „Gene Therapy“.
„Šiuo eksperimentu mes pademonstravome, kad mūsų genų redagavimo technologija gali efektyviai pasiekti daugybę gyvūno organų ir pašalinti didžiulius viruso DNR fragmentus iš juo užsikrėtusio gyvo organizmo ląstelių“, – sako grupės vadovė, daktarė Kamel Khalili.
Ankstesnių tyrimų metu mokslininkai jau buvo įrodę, kad CRISPR/Cas9 technologija gali pašalinti viruso geną iš ląstelės-šeimininkės ir nė kiek nepakenkti pačios ląstelės funkcijoms. Tačiau tie tyrimai buvo atliekami panaudojus iš ŽIV virusu užkrėstų pacientų paimtas ląsteles, tad jokio įrodymo, kad metodas suveiks ir gyvame organizme, nebuvo.
Šį kartą pavyko sunaikinti virusą, kuris buvo įsitvirtinęs visose laboratorinių žiurkių ir pelių organų ląstelėse. Tam, kad parengta ŽIV viruso geno skaldymui CRISPR/Cas9 pasiektų ląsteles, daktarė K.Khalili su kolegomis pasitelkė rekombinuoto adenoviruso (rAAV) vektoriaus transportavimo sistemą.
Praėjus dviem savaitėms po rAAV CRISPR/Cas9 molekulių patekimo į gyvūnų kraujotaką, tyrėjai išanalizavo paimtų mėginių DNR. Paaiškėjo, kad ŽIV viruso segmentas, į kurį buvo nusitaikyta, pašalintas iš visų gyvūnų organų. Jo neliko smegenyse, širdyje, kepenyse, inkstuose, plaučiuose, blužnyje ir kraujo ląstelėse.
Viruso RNR analizė parodė, kad jo ženkliai sumažėjo limfocituose ir limfmazgiuose. Tai rodo, kad geno dalies sunaikinimas smarkiai paveikė ŽIV geno aktyvumą ląstelėse, kuriose įdiegtas viruso DNR.
„Tai rodo, kad šis metodas blokuoja viruso reaktyvacijos iš latentinių infekuotų ląstelių galimybę, todėl potencialiai tinka gydyti užsikrėtusius ŽIV“, – sako daktarė K.Khalili.
Ligi šiol visi ŽIV užsikrėtę žmonės gydomi preparatais, kurie slopina viruso dauginimosi galimybes, tačiau negali pašalinti jo iš infekuotų ląstelių. Todėl kartą užsikrėtęs virusu žmogus visą gyvenimą liks pacientu, kuris rizikuoja susirgti AIDS. Šis metodas jį pritaikius gali visiškai išgydyti sergančiuosius.
Mokslininkė mano, kad pirmieji klinikiniai bandymai su žmonėmis galės vykti jau per artimiausius kelerius metus, o kol kas bus vykdomi tolesni eksperimentai su didesnėmis gyvūnų grupėmis.
